背景：免疫介导的造血干细胞破坏与再生障碍性贫血(AA)的病理生理学有关。使用抗胸腺细胞球蛋白和环孢素的免疫抑制治疗(IST)在这种情况下是成功的。艾曲波帕eltrombopag对难治性AA患者有效，可能是通过增加骨髓祖细胞。
方法：这项2期试验最初旨在评估新诊断的重度AA患者的标准IST，后来经过修改以添加艾曲波帕eltrombopag以同时解决免疫破坏和干细胞耗竭问题。主要结果是3个月和6个月时的总体缓解率(ORR)。
结果：共有38名患者入组：17名（45%）单独接受IST，21名（55%）接受额外的艾曲波帕eltrombopag。ORR为74%。接受IST加艾曲波帕eltrombopag的患者具有相似的ORR（76%vs71%；P=.72）、完全缓解率（38%vs29%；P=.73）和中位缓解时间（84天vs57天；P=.30)与单独接受IST的患者相比。IST组的2年总生存率为91%，而接受IST联合艾曲波帕eltrombopag治疗的患者为82%(P=.82)。添加艾曲波帕eltrombopag后未发现累积毒性。
结论：在标准IST中添加艾曲波帕eltrombopag具有良好的耐受性并产生类似的反应。详情请扫码咨询：
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