本研究旨在评估阿西替尼（阿昔替尼）在现实世界中使用的疗效，并开发一个预后模型，用于对可从阿西替尼中获得长期益处的患者进行分层。这是一项回顾性、描述性研究，评估阿西替尼对转移性肾细胞癌患者的疗效，这些患者在 2012 年 1 月至 2019 年 2 月期间在日本泌尿肿瘤学组的 36 家医院中的 1 家接受了 1 或 2 种全身抗血管生成治疗方案治疗。主要结果是总生存期（OS）。使用拆分样本方法，选择与 OS 表现出显着关系的候选变量来创建模型。使用队列的其余部分验证了新模型。总共招募了 485 名患者。整个研究人群的中位 OS 为 34 个月，而根据新的风险分类模型，在有利、中等和较差风险组中分别未达到、27 个月和 14 个月。
最终风险模型包括以下 4 个变量：诊断时的疾病分期、阿西替尼（阿昔替尼）治疗开始时的转移部位数量、血清白蛋白水平和中性粒细胞：淋巴细胞比率。新模型在第 12、36 和 60 个月的调整后曲线下面积分别为 0.77、0.82 和 0.82。阿昔替尼在常规实践中的疗效与之前报道的疗效相当甚至更好。新模型有利风险组中的患者可能会从阿西替尼治疗中获得长期生存获益。根据新的风险分类模型。
这项研究的重点是在 1 或 2 个 VEGFR-TKI 方案后接受阿西替尼（阿昔替尼）治疗的患者。报告了这些患者的临床结果，并为这些患者开发了一种新的预后模型。所有患者的中位 OS 为 34 个月，这与之前报告的结果相当。此外，我们确定了 OS 的潜在预后因素，即中性粒细胞：淋巴细胞比率、血清白蛋白水平、诊断时转移的数量和诊断时的疾病分期。没有表现出任何这些不良预后因素的患者从阿西替尼作为二线或后续治疗中获得了长期益处，并显示出良好的 OS。这些发现表明，在先前接受过 VEGFR-TKI 单药治疗的转移性肾细胞癌患者中，阿西替尼作为二线或后续治疗仍然有效且耐受性良好。
本研究的结果与大型队列 AXIS 试验的结果相当。在本研究和AXIS试验中，研究人群的中位OS分别为34.0和20.1个月，中位PFS分别为14.0和6.7个月，ORR分别为22.8%和23.0%。本研究中阿西替尼（阿昔替尼）治疗的中位持续时间（9.0 个月）略长于 AXIS 试验（8.2 个月）。关于中位 OS，我们的结果与其他回顾性队列研究的结果相当（中位 OS，15.5-29.5 个月）。有趣的是，亚洲国家报告的中位 OS 和 PFS 值比欧洲和北美报告的要长，尽管两组显示出相似的 ORR。造成这种情况的一些可能原因包括种族差异和健康保险制度的差异。正如其他地方报道的那样，对阿西替尼治疗的临床反应不依赖于为转移性肾细胞癌提供的一线 VEGFR-TKI 治疗类型。此外，在二线或三线设置之间没有观察到治疗效果的显着差异。这可能是由于该研究队列的统计功效较低。
常见的 3 级或更高级别或导致剂量减少或治疗中断的 AE 是腹泻、疲劳、蛋白尿、食欲下降和手足综合征。尽管 AXIS 试验中常见的 AE（任何级别）是高血压，但在本研究中，高血压是第七大常见 AE。造成这种情况的原因之一是血压得到了适当的管理，并且在当前的研究中没有因为高血压而中断或停用阿西替尼（阿昔替尼）。另一个原因是，在现实世界中，17% 的患者的阿西替尼的初始剂量被谨慎减少。
本研究的结果表明，中性粒细胞：淋巴细胞比率、血清白蛋白水平、诊断时的疾病分期和阿西替尼（阿昔替尼）治疗开始时的转移部位数量等 4 个因素被确定为 OS 的潜在预后因素。在随后的治疗环境中接受阿西替尼治疗的转移性肾细胞癌患者。没有任何这些预后因素的患者将被分配到有利的风险组，并且在接受阿西替尼治疗时有望显示有利的 OS。微信扫描下方二维码了解更多：
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