背景：炎性肌纤维母细胞瘤（IMFT）是一种罕见的间充质肿瘤，其特征是间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因重排。我们评估了克唑替尼（一种酪氨酸激酶抑制剂）在有或没有ALK改变的晚期IMFT患者中靶向ALK的活性和安全性。
方法：我们在13个研究地点（5所大学医院和8诊所）在八个欧洲国家（比利时、法国、德国、意大利、荷兰、波兰、斯洛伐克和英国）。符合条件的参与者是年龄至少15岁且局部诊断为晚期或转移性IMFT且被认为无法通过手术、放疗或全身治疗治愈的患者；可测量的疾病；0-2的东部肿瘤合作小组表现状态；和足够的血液、肾和肝功能。
进行了中心参考病理学以确认诊断，使用免疫组织化学和荧光原位杂交基于档案肿瘤组织集中评估和ALK阳性或阴性，并定义为至少15%的肿瘤细胞中的ALK免疫阳性或重排。符合条件的ALK阳性和ALK阴性患者每天两次口服克唑替尼250毫克，每天给药两次（每个治疗周期的持续时间为21天），直到记录到疾病进展、不可接受的毒性或患者拒绝。
如果前12名符合条件且可评估的ALK阳性患者中至少有两名根据实体瘤反应评估标准(RECIST)1.1获得确认的完全或部分反应，则最多招募35名患者。如果至少6名ALK阳性患者获得确认的反应，审判将被视为成功。主要终点是根据RECIST1.1达到客观缓解（即完全或部分缓解）的患者比例，当地研究者每隔一个周期评估一次缓解确认。在符合方案的人群中分析了活动性和安全性终点。
结果：在2012年10月3日至2017年4月12日期间，我们招募并治疗了20名符合条件的参与者，其中19名可评估主要终点。中位随访时间为863天(IQR358-1304)。12名ALK阳性患者中有6名（50%，95%CI21·1-78·9）和7名ALK阴性患者中有1名（14%，0·0-57·9）达到客观缓解。20名参与者中最常见的治疗相关不良事件是恶心(11[55%])、疲劳(9[45%])、视力模糊(9[45%])、呕吐(7[35%])、和腹泻（7[35%]）。5名患者发生了8起严重不良事件：肺炎、不明原因发热、肌酐升高和可能的败血症的心脏病发作、急性肾功能不全的腹腔脓肿和QT间期延长。
解释：50%的ALK阳性肿瘤参与者达到客观反应，克唑替尼符合该试验预先指定的成功标准。此处提供的结果支持抑制IMFT患者ALK的基本原理。对于不符合治愈性手术条件的局部晚期或转移性ALK阳性IMFT患者，可考虑将克唑替尼Crizotinib作为护理标准。详情请扫码咨询：
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