目的：对于急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常(MDS)异基因干细胞移植(allo-SCT)后复发患者的挽救选择仍然有限，需要新的治疗策略。来那度胺(Lenalidomide)和阿扎胞苷(AZA)在AML中均具有显着的抗肿瘤活性作用。移植后给予Lenalidomide与过度的移植物抗宿主病(GVHD)发生率相关，但AZA已被证明可以改善小鼠移植模型中的GVHD。因此，我们检查了联合Lenalidomide/AZA给药在移植后复发中的耐受性和活性。
患者和方法：29名因AML(n=24)或MDS(n=5)在allo-SCT后复发的患者接受了连续AZA（75mg/m2，持续7天）治疗，然后逐渐增加Lenalidomide的剂量在第10天到第30天。剂量分配和最大耐受剂量(MTD)估计由改进的贝叶斯连续重新评估方法(CRM)指导。
结果：连续AZA和Lenalidomide治疗耐受性良好。移植后Lenalidomide与AZA组合的MTD确定为每天25毫克。三名患者发展为2至4级GVHD。没有与GVHD相关的死亡率。15名患者中有7名(47%)在Lenalidomide/AZA治疗后达到了主要的临床反应。CD8+T细胞在复发时表现出干扰素-γ/肿瘤坏死因子-α的产生受损，这在Lenalidomide/AZA给药期间没有逆转。
结论：我们得出结论，Lenalidomide可以在同种异体移植后安全地与AZA联合使用，并且这种组合在复发性AML/MDS中显示出临床活性，而不会逆转T细胞耗竭的生物学特征。CRM模型的使用提高了MTD评估的效率并提供了额外的灵活性。联合Lenalidomide/AZA疗法代表了对同种异体移植后复发患者的一种新颖且积极的挽救疗法。详情请扫码咨询：
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