普纳替尼Ponatinib与同种异体干细胞移植的总生存期

　　背景：对于密码子315(T315I)苏氨酸至异亮氨酸突变的慢性粒细胞白血病(CML)或费城阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)患者的有效治疗选择很少。本研究的目的是比较CML患者和Ph+ALL患者接受普纳替尼与同种异体干细胞移植(allo-SCT)治疗的总生存期(OS)。　　

　　方法：在PonatinibPh+ALL和CML评估(PACE)试验中接受单药ponatinib的患者与接受allo-SCT的患者的OS的事后、回顾性、间接比较，如欧洲骨髓移植登记处报告的那样，分层通过CML疾病阶段和Ph+ALL，进行。Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS，调整从诊断到干预的时间、年龄、性别和地理区域；报告了24个月和48个月的OS率和中位OS。　　

　　结果：在调整潜在混杂因素后，与接受allo-SCT的患者相比，接受ponatinib的慢性期CML(CP-CML)患者的24个月和48个月OS率显着更高（24个月：84%vs分别为60.5%；P=.004；48个月：分别为72.7%与55.8%；P=.013)，风险比(HR)为0.37（95%置信区间[CI]，0.16-0.84；P=.017）。在加速期CML患者中，组间OS率无显着差异（HR，0.90；95%CI，0.20-4.10；P=.889）。在患有急变型CML和Ph+ALL的患者中，与allo-SCT相比，普纳替尼与较短的OS相关（急变型CML：HR，2.29[95%CI，1.08-4.82；P=.030]；Ph+全部：HR，2.77[95%CI，0.73-10.56；P=.146]）。　　

　　结论：尽管allo-SCT仍然是T315I阳性晚期CML和Ph+ALL患者的重要治疗选择，但普纳替尼ponatinib代表了T315I阳性CP-CML患者的有价值的替代方案。详情请扫码咨询：