目的：细胞周期蛋白依赖性激酶-视网膜母细胞瘤(CDK-RB)通路在一些弥漫性内源性脑桥胶质瘤(DIPG)中失调。我们评估了CDK4/6抑制剂ribociclib的安全性、可行性和早期疗效，在新诊断的DIPG患者放疗后给药。
方法：放疗后，符合条件的患者在28天周期内接受ribociclib（350mg/m2；21天开/7天关）。可行性终点包括至少6个疗程的耐受性，以及在减少1次剂量后重新开始治疗的延迟少于2周。早期疗效通过1年和中位总生存期(OS)来衡量。患者/代理家长报告的结果测量信息系统(PROMIS)评估是前瞻性完成的。
结果：该研究包括10名可评估的患者，9名DIPG和1名弥漫性中线胶质瘤(DMG)，年龄均在3.7至19.8岁之间。课程的中位数为8（范围3-14）。3名患者因4级中性粒细胞减少症需要减少剂量，1名患者在第4疗程后因血液学毒性停止治疗。最常见的3/4级毒性是骨髓抑制。2个疗程后，4名患者的MRI评估显示坏死体积增加，3名患者出现新的神经系统症状。DIPG的1年和中位OS分别为89%和16.1个月（范围10-30）；DMG患者在诊断后6个月死亡。5名患者捐献脑组织和肿瘤；3个是RB+。
结论：放疗后给予Ribociclib瑞博西尼在DIPG和DMG中是可行的。增加的肿瘤坏死可能代表治疗效果。这些数据保证了对坏死肿瘤的进一步前瞻性体积分析。可行性和稳定性研究结果支持进一步研究ribociclib在联合疗法中的应用。详情请扫码咨询：
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