卡马替尼(Capmatinib)美国适应症

　　卡马替尼（Capmatinib）是一种用于治疗成人转移性非小细胞肺癌(NSCLC) 的药物，其肿瘤具有导致外显子 14 跳过MET基因的突变，该基因编码膜受体 HGFR，由 FDA 批准的测试检测。常见的不良反应是外周水肿、恶心、疲劳、呕吐、呼吸困难和食欲下降。

　　非小细胞肺癌 (NSCLC) 是一种恶性癌细胞在肺组织中形成的疾病。它是最常见的肺癌类型，多达 90% 的肺癌属于非小细胞肺癌。当健康细胞变得异常并快速生长时，就会发生非小细胞肺癌。这种癌症的一个危险是癌细胞很有可能从肺部扩散到其他器官和身体部位。癌症转移由一系列连续事件组成，MET外显子14跳跃被认为是癌症转移的关键事件。在 3-4% 的肺癌患者中发现了导致 MET 外显子 14 跳跃的突变。

　　卡马替尼（Capmatinib）是美国食品和药物管理局(FDA)批准的第一种治疗具有特定突变（导致间充质-上皮转化或 MET 外显子 14 跳跃的突变）的非小细胞肺癌的疗法。

　　卡马替尼（Capmatinib）是一种激酶抑制剂，适用于治疗成人转移性非小细胞肺癌 (NSCLC)，其肿瘤具有导致间充质上皮转化 (MET) 外显子 14 跳跃的突变，如 FDA 批准的测试所检测到的。

　　不良反应:

　　卡马替尼（Capmatinib）可引起间质性肺病（一组导致肺组织瘢痕形成的肺部疾病）、肺炎（肺组织炎症）、肝毒性（肝细胞损伤）、光敏性和胚胎-胎儿毒性。基于细胞早期实验室研究中明确的光毒性阳性信号，人们可能对阳光更敏感，应建议采取预防措施遮盖皮肤、使用防晒霜，并且在服用卡马替尼时不要晒黑。

　　卡马替尼（Capmatinib）可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

　　该物质抑制c-Met的，一个酪氨酸激酶的是在胚胎发育的作用，器官和伤口愈合，而且在癌症的发展。

　　卡马替尼（Capmatinib）于 2020 年 5 月与 FoundationOne CDx 检测一起在美国被批准用于医疗用途，作为卡马替尼（Capmatinib）的伴随诊断。

　　GEOMETRY mono-1 试验 (NCT02414139) 证明了有效性，这是一项多中心、非随机、开放标签、多队列研究，招募了 334 名患有转移性 NSCLC 且经证实 MET 外显子 14 跳跃的参与者。一些参与者之前接受过癌症治疗，有些则没有（未接受治疗）。参与者每天两次口服卡马替尼 400 毫克，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。疗效基于 97 名参与者的结果。该试验在美国、奥地利、比利时、法国、德国、以色列、意大利、日本、韩国、黎巴嫩、墨西哥、荷兰、挪威、俄罗斯、新加坡、瑞典、瑞士、西班牙、台湾和英国的 92 个地点进行。

　　主要疗效指标是总体反应率 (ORR)，它反映了具有一定肿瘤缩小量的参与者的百分比。另一个疗效结果衡量指标是反应持续时间 (DOR)。疗效人群包括 28 名从未接受过 NSCLC 治疗的参与者和 69 名以前接受过治疗的参与者。28 名参与者的 ORR 为 68%，其中 4% 有完全反应，64% 有部分反应。69 名参与者的 ORR 为 41%，所有参与者都有部分反应。在从未接受过 NSCLC 治疗的响应参与者中，47% 的响应持续时间持续 12 个月或更长时间，而之前接受过治疗的响应参与者为 32.1%。

　　美国食品药品监督管理局（FDA）在加速审批程序下处理了该申请，并授予了卡马替尼优先审评、孤儿药和突破性治疗指定的申请，并授予诺华制药公司批准卡马替尼（Capmatinib） 。微信扫描下方二维码了解更多：