在开始使用鲁索替尼（ruxolitinib）之前，每位患者尝试了 3 种以上的既往疗法（范围，1 至 8 种）。在既往疗法中，泼尼松 (n = 40)、他克莫司 (n = 33)、西罗莫司 (n = 27) 和光分离疗法 (n = 21) 是最常用的，硫唑嘌呤、秋水仙碱、窄带紫外线 B 疗法，托珠单抗和硼替佐米的使用频率最低。由于患者偏好或合并症，6 名患者在出现 cGVHD 症状后未接受皮质类固醇治疗。鲁索替尼开始作为所有患者的附加治疗。
显示了我们队列在 6 个月和 12 个月时的反应率。鲁索替尼治疗 6 个月后，我们观察到 10% (n = 5) 的 CR，37% (n = 17) 的 PR 和 15% (n = 7) 的疾病稳定。鲁索替尼治疗 12 个月后，这些结果仅略有不同，CR 为 13% (n = 6)，PR 为 30% (n = 14)，疾病稳定为 15% (n = 5)。鲁索替尼治疗 12 个月后，我们观察到 25% 皮肤受累患者（n = 10）、60% 口腔受累患者（n = 15）、26% 眼受累患者（n = 23）出现器官反应， 10% 有肺部受累（n = 1），41% 有关节/筋膜受累（n = 23）。在单变量分析中，我们发现 12 个月的反应与临床变量（包括既往治疗次数、性别、年龄、基线时的类固醇剂量和供体类型）之间没有显着关联。根据基线疾病严重程度分析 12 个月时的总体反应。在经历 CR 的 6 名患者中，基线疾病严重程度为轻度 3 例，中度为 2 例，重度为 1 例。 在 12 个月时经历 PR 的 14 名患者中，1 名患者为中度疾病，13 名患者在基线时为重度。
在 12 个月的随访期间，52% 的患者（n = 24）共出现 42 种感染并发症。4 例患者出现巨细胞病毒 (CMV) 病毒血症，其中 3 例出现该病，1 例患有视网膜炎，2 例患有肺炎。4 例患者出现侵袭性真菌感染，其中 3 例为肺曲霉病，1 例为皮肤角孢子菌感染。在 11 名患者中共观察到 13 次菌血症发作，其中 2 名患者出现感染性休克。肺孢子虫2例患者出现肺炎。13 名患者共有 15 次社区呼吸道病毒上呼吸道感染，其中仅 2 人发展为相关肺炎（1 名呼吸道合胞病毒和 1 名鼻病毒）。有 4 人死于感染。（补充材料中提供了对感染并发症的更详细描述）。严重的血细胞减少症并不常见。在 6 个月时可评估的 42 名患者中，3 名新发 I 级白细胞减少症，2 名新发 II 级白细胞减少症，1 名 I 级血小板减少症，1 名 II 级血小板减少症。
鲁索替尼作为补救治疗的最大报告 cGVHD 患者队列的分析表明，FFS 率为 54.2%，12 个月时的总体缓解率为 43.4%。虽然持续反应率似乎不大，但鲁索替尼代表了一种新的、有希望的选择，用于治疗类固醇和目前可用的补救疗法难治的 cGVHD。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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