慢性移植物抗宿主病 (cGVHD) 仍然是异基因造血细胞移植后的主要并发症，严重影响患者的生活质量。全身性皮质类固醇方案被认为是一线治疗，但通常与反应不足和多种副作用有关。在难治性疾病患者中，缺乏关于控制症状的单一最佳方法的循证共识。鲁索替尼（ruxolitinib）是一种选择性 JAK1/2 抑制剂，最近作为类固醇难治性 cGVHD 患者的二线治疗方法受到青睐。
在这项回顾性研究中，我们评估了 2016 年 3 月至 2017 年 12 月在我们机构接受鲁索替尼治疗 cGVHD 的 46 名患者的结果，并评估了鲁索替尼在 6 个月和 12 个月时的影响，基于美国国立卫生研究院严重程度量表，包括器官特异性反应和平均泼尼松剂量。此外，我们首次报告了鲁索替尼在 cGVHD 患者中的治疗无失败生存率 (FFS) 的概率。
鲁索替尼治疗 12 个月后，分别在 13% (n = 6)、30.4% (n = 14) 和 10.9% (n = 5) 的患者中观察到完全缓解、部分缓解和疾病稳定。FFS 的 1 年概率为 54.2%（95% 置信区间，0.388 至 0.673），并且鲁索替尼的使用与泼尼松剂量的减少相关。总之，我们的数据代表了迄今为止报告的最大的 cGVHD 患者队列，支持使用鲁索替尼治疗类固醇难治的 cGVHD 和目前可用的补救疗法，由于缺乏反应和高成本而停止使用。
鲁索替尼(Jakafi; Incyte, Wilmington, DE) 是一种选择性 JAK 1/2 抑制剂，经食品和药物管理局批准用于治疗骨髓纤维化。2015 年，一项关于使用鲁索替尼作为 cGVHD 抢救疗法的多中心国际回顾性研究报告称，41 名皮质类固醇难治性患者的总体缓解率为 85%（完全缓解 [CR]，7%；部分缓解 [PR]，78%）尽管之前接受了 3 轮治疗，但中度至重度 cGVHD 和持续症状。根据该单一回顾性分析的结果，鲁索替尼已成为 cGVHD 的一种流行的超适应症治疗选择。
使用鲁索替尼的前瞻性 II 期和 III 期试验已经启动。根据 NIH 共识标准，他们报告了 19 名患者的经验，其中 18 名获得 PR，1 名获得 CR。反应发生较早且持续，这使得 68% 的患者停止治疗或 21% 的患者将类固醇减至生理剂量。另一项回顾性评估鲁索替尼在 20 名 cGVHD 患者中的超说明书使用的报告报告称，总体反应率略低，为 75%。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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