艾曲博帕/艾曲波帕在血小板减少症中的经验

　　免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，由于脾脏破坏和巨核细胞无法恢复正常计数而导致循环血小板数量减少。糖皮质激素药物的免疫抑制疗法是治疗的第一线。然而，对这些药物缺乏反应的情况并不少见，难治性患者的治疗存在争议。实际上，日常临床实践表明，尽管有当前指南，但目前被认为是合适的第二选择疗法的脾切除术已被血小板生成素受体激动剂的治疗所取代。这些促进了巨核细胞的血小板产生。在过去的10年中，对于一线药物或脾切除难治的ITP患者，允许使用其中一种（即艾曲波帕/艾曲博帕）。这篇综述总结了在ITP中使用艾曲波帕报道的经验，并注意疗效和安全性。

　　迄今报道的经验使我们建议艾曲波帕有效诱导血小板计数的恢复。此外，最近的论文表明，在停药后最初被认为是有问题的持续反应在少数情况下是可能的。安全性令人满意尽管存在血栓栓塞危险因素的患者应谨慎治疗，直到完全确定与艾曲波帕相关的血栓形成风险为止。总而言之，尽管仍需要进行更大的研究来澄清一些问题，但对于传统医学治疗或脾切除术难以治疗的ITP患者，艾曲波帕可能是一种有用的替代工具。

　　一项扩展试验探索了长期使用艾曲波帕治疗ITP的效率，并且使控制患者长达5年的随访成为可能。EXTEND试验招募了完成上述四项研究的患者，不论其进入时的血小板计数如何，并且前提是他们以前没有经历过任何与艾曲波帕相关的严重AE（SAE）。总共302名患者参与其中。所有患者均以每天一次50 mg的剂量开始治疗，但随后可以个性化以实现将血小板维持在⩾50×103/ μl至

　　艾曲波帕的功效也已在ITP持续6个月或更长时间，血小板计数<30×103/ μl且接受过至少一种先前治疗的1-17岁儿童中进行了测试。为此，最近已经报道了两项随机，双盲，II期和III期研究。第一个，即所谓的PETIT，首先由确定以下初始剂量的剂量确定阶段组成：1-5岁患者1.5 mg /天（东亚患者0.8 mg /天）；如果体重⩾27kg，则为50 mg /天（东亚患者为25 mg /天），如果体重

　　最近发表的荟萃分析的结果涵盖了旨在评估艾曲波帕在成人和儿童中的疗效的试验，适合于总结本节，因为得出的结论是艾曲波帕有效地增加了血小板计数，并减少了成人和儿童的临床显着出血。微信扫描下方二维码了解更多：