乐伐替尼/乐卫玛与索拉非尼相比具有成本效益

　　背景：　　

　　通过统计证实乐伐替尼（乐卫玛）在uHCC一线治疗中与索拉非尼的非劣效性，显示了对总生存率的治疗效果。本研究的目的是评估乐伐替尼（乐卫玛）与索拉非尼在日本治疗uHCC患者的成本-效果。　

　　方法：　　

　　研究人员建立了一种分区生存模型，以评估乐伐替尼（乐卫玛）和索拉非尼在治疗uHCC患者的整个生命周期并考虑公共医疗总支出时的成本效益。疗效和安全性数据是从REFLECT试验中提取的。效用值来自欧洲生活质量5维问卷调查，对参加反射试验的患者进行调查。直接医疗费用，如主要药物治疗、门诊、诊断测试、住院、进展后治疗和不良事件治疗都包括在内。临床试验或出版物中没有的成本参数是根据合并的临床标准从由四名日本医学专家组成的德尔菲小组中获得的。　　

　　结果：　　

　　对于乐伐替尼（乐卫玛）和索拉非尼，增量成本为-406，307日元(JPY)，增量寿命年和质量调整寿命年(QALYs)分别为0.27和0.23。因此，乐伐替尼（乐卫玛）在索拉非尼中占主导地位，因为其平均增量成本效益比在第四象限下降，与索拉非尼相比，以更低的成本获得更多的效益。概率敏感性分析显示，与索拉非尼相比，81.3%的模拟结果对乐伐替尼（乐卫玛）有利。　　

　　结论：　　

　　在日本，对于uHCC的一线治疗，乐伐替尼（乐卫玛）与索拉非尼相比具有成本效益。　　

　　乐伐替尼（乐卫玛）是一种多受体酪氨酸激酶抑制剂，作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR1-3)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR1-4)、血小板衍生生长因子受体(PDGFR-alpha)、KIT和RET，以抑制致病性血管生成。乐伐替尼（乐卫玛）单药治疗在包括日本在内的世界范围内被批准用于治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌。乐伐替尼（乐卫玛）和everolimus在美国、欧盟和其他一些国家进行过抗血管生成治疗后，被批准作为晚期肾细胞癌的联合治疗，但在日本没有。最近，日本首次批准乐伐替尼（乐卫玛）作为不可切除肝细胞癌(uHCC)的一线治疗。　　

　　乐伐替尼（乐卫玛）在3期REFLECT(研究E7080-G000-304-Eisai)试验中用于uHCC的治疗。REFLECT[一项多中心、随机、开放标签的3期临床试验，比较乐伐替尼（乐卫玛）(E7080)和索拉非尼在不能切除的肝癌一线治疗中的疗效和安全性]是一项在全球20个国家进行的非劣效性试验。954名符合条件的uHCC患者被随机分配接受口服乐伐替尼（乐卫玛）治疗(n=478；体重≥60公斤12毫克/天，体重<60公斤8毫克/天)或索拉非尼(n=476)400毫克，每天两次，28天周期。　　

　　主要终点为OS，非劣效性边界为1.08。乐伐替尼（乐卫玛）的中位生存时间为13.6个月(95%置信区间[CI]12.1-14.9)，不低于索拉非尼(12.3个月，10.4-13.9；HR0.92，95%CI0.79-1.06)。乐伐替尼（乐卫玛）组患者研究治疗的中位时间为5.7个月，索拉非尼组为3.7个月。与索拉非尼相比，使用乐伐替尼（乐卫玛）治疗可显著改善无进展生存期(PFS)7.4个月(95%CI6.9-8.8)，而索拉非尼治疗PFS为3.7个月(3.6-4.6；HR0.66，95%CI0.57-0.77，p<0.0001)。　　

　　最近，人们越来越多地意识到，创新和昂贵的药品在医疗保健方面的成本正在上升。因此，本研究的目的是评估乐伐替尼（乐卫玛）与索拉非尼在日本一线治疗uHCC患者的成本-效果，使用来自REFLECT试验的患者水平数据并考虑日本公共医疗保健总支出。详情请扫码咨询: