维奈托克是一种有效的、选择性的口服BCL2抑制剂。最近，维奈托克单药治疗非霍奇金淋巴瘤的一期试验包括28例复发的难治性MCL患者。12例在整个队列中，MCL的毒性最小，ORR为75%(21%完全应答)。中位无进展生存期为14个月，800mg的口服避孕药是一个足以实现持久缓解的安全剂量。虽然这些结果令人印象深刻，但没有患者之前接受过BTK抑制剂的治疗。
我们回顾性地收集了20例复发的难治性MCL患者的数据，这些患者通过Abbvie支持的全英国范围内的同情使用项目接受了适应症外免费维奈托克单药治疗(2016年3月-2018年5月)。数据由主治医师从医院记录中收集，包括对BTK抑制剂等既往治疗的反应，以及BTK抑制持续时间和停止的原因。维奈托克前收集的数据包括AnnArbor分期、简化套膜细胞淋巴瘤国际预后指数(s-MIPI)评分、组织学亚型和Ki67%。对一位基线时骨髓浸润严重的患者进行了复查。2例明显的淋巴细胞增多和脾肿大的患者被纳入ORR分析，因为反应是可评估的。3例患者进行了临床评估，因此被排除在ORR分析之外，但纳入了生存分析。
诱导免疫化疗包括大剂量阿糖胞苷、大剂量阿糖胞苷/最大chop-r(环磷酰胺、阿霉素、长春新碱、强的松龙、利妥昔单抗)和自体干细胞移植巩固。这个途径被认为是一个单一的治疗线。免疫化疗后的利妥昔单抗维持(包括或不包括自体干细胞移植)也包括在首次治疗中。在患者同意慈悲使用方案后，患者接受维奈托克单药治疗，从20-100mg口服避孕药开始，至最大预期剂量200-1200mg口服避孕药，直到病情进展、毒性、死亡或医生或患者选择停止该治疗。19/20名患者获得了详细的给药信息。
7/19(37%)患者的最终预期剂量为800毫克口服避孕药，9/19(47%)患者为1200毫克口服避孕药。14/19(74%)患者达到了最终预期剂量。由于中性粒细胞减少症(n=1)、败血症(n=1)或进展性疾病(n=3)，未获得预定剂量。5名达到最终预期剂量的患者需要随后的剂量减少。
记录不良事件数据、肿瘤溶解综合征的发生率和抗尿酸盐治疗。不良事件按照通用不良事件术语标准(CTCAE)4.03版进行分级。对最近的医院访问或死亡进行了审查。无反应性MCL定义为稳定或进展性疾病。数据在2018年5月被审查。采用标准方法计算无进展生存期、总生存期和反应时间。在XLSTAT中进行统计分析。
病人的平均年龄是69岁(范围，43-84)，是一个典型的男性优势(85%)。病人收到平均三之前治疗(范围2-5):40%的人接受了大剂量cytarabine-based诱导方案，有30%在第一次接受自体干细胞移植缓解。复发时(第一次或随后)，所有患者均接受BTK抑制剂:依鲁替尼(17例)、依鲁替尼供体淋巴细胞输注(1例)、蒂拉布鲁替尼(2例)。ORR对BTK抑制为55%(完全缓解率，15%)，中位无进展生存期仅为4.8个月(范围为0.7-34.9)。
18例患者因病情进展停止BTK抑制剂治疗，2例患者因毒性(4级血小板减少；4级硬膜下出血)。BTK抑制后，4例囊胚样MCL复发。在维奈托克单药治疗之前，95%为III/IV期疾病，根据s-MIPI评分50%(9/18)为高风险，Ki67%的中位值为45%(11例活检)。
单用维奈托克治疗耐受性良好。无一例临床肿瘤溶解综合征，4例为一过性、无症状生化肿瘤溶解综合征，通过暂时停止治疗和再次挑战成功治疗。3例患者因不良反应需要减少剂量至600毫克口服量:2级疲劳(n=1)和2级腹泻(n=2)。报告了17例不良事件，包括肺炎(3级；n=3例，脓毒症(4级；n=1)、疲劳(2级；n=2)，中性粒细胞减少(2级；n=2)和腹泻。患者接受别嘌呤醇(45%)、rasburicase(30%)或两者同时(25%)作为预防。
维奈托克单药治疗的ORR为53%(完全缓解；35%部分的反应)。维奈托克治疗的中位反应时间为48天(范围14-204天)。中位无进展生存期为3.2个月(95%CI:1.2-11.3个月)，中位总生存期为9.4个月(95%CI:1.5个月-未达)。中位缓解期为8.1个月(95%CI:2.8-9.8)，与无缓解期(中位1.1个月)相比，有缓解期(中位10.7个月:95%CI:3.7-12.3)的维奈托克患者的无进展生存显著改善(95%CI:3.7-12.3)；95%置信区间:0.8—-2.6。尽管对维奈托克的初始ORR随着对BTK抑制的反应而变化[对BTK抑制剂的主要抗性(n=8):ORR为38%，对BTK抑制剂的反应(n=9):ORR为67%；P=0.24]，这并没有转化为无进展生存改善(数据未显示)。
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