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艾曲波帕在骨髓增生异常综合症中的应用

时间:2020-05-07 11:29 来源:康安途 作者:康安途医疗旅游

  去甲基化药物 (HMAs) 阿扎胞苷和地西他滨是骨髓增生异常综合症(MDS)的标准治疗,低毒 、可诱导血液学改善(HI)和延长老年患者生存,但不能去除肿瘤克隆,如不与造血干细胞移植(HSCT)联合亦不能治愈MDS。临床实践中,HMAs有治疗反应并能长期维持治疗反应的MDS 患者不足一半,通常只能维持6-24个月,复发难治患者的生存很短。

艾曲波帕

  无临床研究情况下,如何治疗HMA失败患者?患者女,70岁,IPSS中危II MDS,伴多系增生异常(三体8和18%骨髓【BM】原始细胞,SRSF2和ASXL1突变),参与临床研究接受8周期标准剂量阿扎胞苷+艾曲波帕治疗,结果中性粒细胞减少,血小板无改善,骨髓原始细胞轻度减少,患者无并发症,一般状态好。后期随访发现外周血原始细胞4%,骨髓进展为30% 原始细胞。当时并无相关临床研究,患者Sorror评分<3,亦无匹配HLA供者。

  2个月后,该患者出现严重血小板减少,接受半相合移植,移植前未化疗,行氟达拉滨+白消安+噻替派预处理。移植成功,1级急性GVHD,慢性GVHD无需麦考酚酯、环胞素和环磷酰胺治疗。2个月内,该患者血细胞计数恢复正常,骨髓内无原始细胞,Karnowsky评分90%。该患者HMA失败后进展为AML,以高龄且疾病未控制状态下接受移植治疗,再次获得16个月生存。因此,很值得思考移植在此类患者中的作用。微信扫描下方二维码了解更多:

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(责任编辑:康安途医疗旅游)

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