根据RECIST 1.1标准评估，卡博替尼的客观缓解率（ORR）为4％，安慰剂组为0.4％（P=.0086）。多激酶抑制剂卡博替尼的疾病控制率（包括疾病稳定患者）为64％，而安慰剂为33％。对仅接受过索拉非尼治疗的晚期HCC患者亚组分析显示，卡博替尼组的中位OS为11.3个月，而安慰剂组为7.2个月（HR，0.70;95％CI，0.55-0.88）。卡博替尼组的中位PFS为5.5个月，而安慰剂组为1.9个月（HR，0.40;95％CI，0.32-0.50）。
卡博替尼组因治疗相关不良事件（AE）停止治疗的患者比例（16％）相比安慰剂（3％）更高。卡博替尼vs安慰剂最常见的3/4级不良事件为手足综合征（17％vs 0％），高血压（16％vs 2％），天冬氨酸氨基转移酶增加（12％vs 7％），疲劳（10％vs 4％）和腹泻（10％vs 2％）。与安慰剂相比，卡博替尼组的5级AE发生率更高。总体而言，卡博替尼组中6名患者报告5级AE，包括：肝功能衰竭，食管支气管瘘，门静脉血栓形成，上消化道出血，肺栓塞，肝肾综合征。安慰剂组中的一名患者死于肝功能衰竭。
2012年卡博替尼被FDA批准用于治疗甲状腺髓样癌。2016年4月，该药物获批新适应症肿瘤，作为先前抗血管生成治疗后晚期肾细胞癌（RCC）患者的二线治疗。该批准在2017年12月进一步扩大范围，卡博替尼成为晚期RCC患者的一线治疗。多项卡博替尼相关试验仍在进行中。
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