来那度胺是沙利度胺的升级版，通常称之为第二代药品，在多发性骨髓瘤和骨髓增生异常综合征的治疗上发挥着重要的作用。在骨髓瘤中，沙利度胺和新的免疫调节剂可以显著降低血管生成因子VEGF和IL-6的表达。多个体外试验表明，新的免疫调节剂在抗血管生成活性方面是沙利度胺的2～3倍。而且这种抗血管生成的作用是独立于免疫调节作用的。
有史以来最大规模的多发性骨髓瘤III期临床试验数据表明，接受来那度胺维持治疗的多发性骨髓瘤患者其无进展生存期（PFS）获得显着提高，达95%。从事多发性骨髓瘤III期试验的研究人员得出的结论是，接受来那度胺维持治疗的所有年龄段的多发性骨髓瘤患者其无进展生存期（PFS）均获得高度显著的改善，可将来那度胺作为多发性骨髓瘤的标准疗法。
试验结果表明，与未接受治疗的多发性骨髓瘤患者（19个月）相比较，接受来那度胺进行维持治疗的多发性骨髓瘤患者其耐受性和疗效良好，中位PFS为37个月。来那度胺维持治疗的耐受性良好；仅有21.5%接受来那度胺进行维持治疗的多发性骨髓瘤患者在停止治疗后出现相关的毒性反应，主要是中性粒细胞减少症。来那度胺维持治疗组有48例发生第二原发性恶性肿瘤（SPM），非维持治疗组为24例。
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