Kymriah是全球第一个获得FDA批准上市的CAR-T细胞治疗方法，目前可以用于多种血液肿瘤的治疗并且都实现了不错的治疗效果。作为新兴的癌症治疗方法,CAR-T疗法被称为是癌症治疗的新希望。
美国当地时间2017年8月30日，美国FDA批准诺华旗下CAR-T疗法明星药物Tisagenlecleucel（曾用名CTL019）上市，商品名为Kymriah，用于治疗复发/难治25岁以下B细胞急性淋巴性白血病（B-ALL）患者。对此，FDA专员Scott Gottlieb博士表示：“我们正在进入一个新的医疗创新时代，通过重编程患者自体细胞来攻击致命的癌细胞，基因和细胞疗法等新技术推动了转化医学的发展，使许多难治性疾病的治疗和治愈进入了一个新的转折点。FDA一直致力于帮助加快开发和审查有潜力挽救生命的突破性治疗药物。”
Kymriah所代表的靶向CD19的CAR-T治疗是一种基因修饰的自体T细胞免疫疗法。每个剂量的Kymriah是使用患者自体T细胞生产制备的定制化治疗。患者的T细胞被收集并送到制备中心，在那里进行嵌合抗原受体（CAR）基因修饰，这种定位于T细胞膜表面CAR将指引T细胞靶向并杀死表达特异性抗原（CD19）的肿瘤细胞。CAR-T细胞制备完成后，将被通过静脉注射（实体瘤可选择介入注射）到患者体内杀死肿瘤细胞。ALL是骨髓和血液中的一种癌症，通常表现为淋巴细胞异常增殖，而且疾病进展很快，是全球范围内最常见的儿童癌症。每年美国约有3,100名20岁以下儿童或青少年被诊断为ALL。ALL可以是T-细胞或B细胞来源，B细胞是最常见的。 Kymriah被批准用于患有B细胞急性淋巴性白血病（B-ALL）患者，适用于复发型或难治性25岁以下ALL患者，这类患者所占比例有15-20％。
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