背景：胶质母细胞瘤（GBM）患者预后极差。最近的REGOMA试验表明，瑞戈非尼Regorafenib对复发性GBM患者的总生存期(OS)有益。考虑到GBM的极端遗传异质性，我们旨在确定预测对药物差异反应的分子生物标志物。
方法：从参加REGOMA试验的患者的肿瘤样本中提取总RNA。全基因组转录组和微(mi)RNA谱与患者的OS和无进展生存期相关。
结果：第一步，一组11个基因转录本（HIF1A、CTSK、SLC2A1、KLHL12、CDKN1A、CA12、WDR1、CD53、CBR4、NIFK-AS1、RAB30-DT）和10个miRNA（miR-93-5p、miR-203a-3p、miR-17-5p、let-7c-3p、miR-101-3p、miR-3607-3p、miR-6516-3p、miR-301a-3p、miR-23b-3p、miR-222-3p)通过比较瑞戈非尼Regorafenib和洛莫司汀臂之间的存活率进行过滤。在第二步中，2种基因转录本（HIF1A、CDKN1A）和3种miRNA（miR-3607-3p、miR-301a-3p、miR-93-5p）的微型签名确定了瑞戈非尼Regorafenib治疗后生存期延长的患者亚组管理（中位OS范围，10.6-20.8个月）。
结论：该研究提供的证据表明，基于5种生物标志物表达的特征可以帮助识别在接受瑞戈非尼Regorafenib治疗时表现出显着生存优势的GBM患者亚组。尽管所呈现的结果必须在更大的复制队列中得到证实，但该研究强调了潜在的生物标志物选择，以帮助指导复发性GBM患者在瑞戈非尼Regorafenib和其他治疗之间的临床决策。详情请扫码咨询：
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