卡博替尼Cabozantinib在晚期肝细胞癌患者二线治疗的成本效益

　　卡博替尼（Cabozantinib）被欧洲药品管理局和联邦药物管理局批准作为索拉非尼耐药晚期肝细胞癌的一种选择，与安慰剂相比，增加了总生存期和无进展生存期。与使用美国价格的美国情景相比，我们从德国法定健康保险的角度评估了卡博替尼在晚期肝细胞癌患者二线治疗中的成本效益。

　　国家医疗保健系统正面临着提供新的有效疗法的成本上升。我们的目标是在德国和美国医疗保健系统的背景下，确定卡博替尼治疗与最佳支持治疗 (BSC) 相比，在索拉非尼治疗不充分的 HCC 患者中的成本效益。我们仅将 BSC 作为模型中的比较对象，因为其他二线全身性 HCC 药物在德国不可用或无法报销，或者与目标人群不匹配。我们的 BSC 定义包括监测、咨询和充分治疗不良事件的健康项目。卡博替尼组接受相等的 BSC 和卡博替尼。主要结局指标是增量成本效益比 (ICER)，以每生命年 (LY) 美元和每质量调整 LY (QALY) 美元量化。

　　开发了马尔可夫模型，以比较卡博替尼与最佳支持治疗在终生阶段晚期肝细胞癌二线治疗中的成本和有效性。健康结果以贴现生命年和贴现质量调整生命年衡量。使用基于 CELESTIAL 试验数据的参数生存分布估计生存概率。实用程序来源于文献。成本包括以美元计算的药物、监测和不良事件。模型稳健性在单变量、情景和概率敏感性分析中得到解决。

　　与最佳支持治疗相比，卡博替尼增加了 0.18 个生命年（0.15 个质量调整生命年）。在德国模型中，卡博替尼每位患者的总平均成本为 56,621 美元，最佳支持治疗为 2064 美元，导致卡博替尼的增量成本效益比为 306,778 美元/生命年和 375,470 美元/质量调整生命年。使用美国价格产生的卡博替尼成本为 177,496 美元，最佳支持治疗成本为 4630 美元，增量成本效益比为 972,049 美元/生命年和 1,189,706 美元/质量调整生命年。

　　我们的分析确定，假设德国模型的支付意愿阈值为 163,371 美元/生命年（质量调整生命年），美国模型为 188,559 美元/生命年（质量调整生命年），卡博替尼不是成本-与最佳支持治疗相比更有效。敏感性分析表明，卡博替尼几乎在我们所有的情况下都不具有成本效益。现在卡博替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。