客观的一项随机对照试验显示了沙利度胺对多发性神经病、器官肿大、内分泌病、M蛋白和皮肤改变(POEMS)综合征的疗效；然而，仍然有顽固的患者。我们研究了来那度胺Lenalidomide（一种沙利度胺的衍生物）对沙利度胺难治性患者的影响。
方法：这项前瞻性单臂试验评估了来那度胺Lenalidomide加地塞米松在难治性或复发性POEMS综合征患者中的安全性和有效性。该方案在第1-21天使用来那度胺（第1周期15毫克，第2-6周期25毫克）加地塞米松每周一次（20毫克）作为六个28天周期给药。
主要终点是24周时血清血管内皮生长因子(VEGF)水平的降低率和不良事件的发生率。该试验已在ClinicalTrial.gov注册，NCT02193698。
结果：2014年7月至2015年12月期间，共有5名男性参加。所有患者对沙利度胺加地塞米松的耐药性超过24周。24周时血清VEGF水平的平均降低率为59.6%±8.3%(p=0.0003)。平均血清VEGF水平从2,466±771pg/mL降至974±340pg/mL。未观察到严重不良事件，所有患者均完成了六个周期的治疗。
讨论：来那度胺Lenalidomide是沙利度胺难治性POEMS综合征患者的一种治疗选择。详情请扫码咨询：
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