艾曲波帕/瑞弗兰反应的预测因子

　　单因素分析显示，存在1％以上的糖基磷脂酰肌醇不足的中性粒细胞（P= 0.036），血小板生成素水平≥2219pg / mL（P= 0.008），伴或不伴其他血细胞减少症的血小板减少症（P= 0.015）和基线时P= 0.036）与对艾曲波帕（瑞弗兰）的反应相关。其他基线特征，例如年龄，网织红细胞绝对计数和ANC不能预测。在基线时，达到反应的患者中的血小板生成素血浆水平显着高于无反应者（中位2766 pg / mL与562 pg / mL，P= 0.018）。在应答者中，血小板生成素水平低的两个受试者未能获得强有力的应答。在主要终点，与非应答者相比，应答者的血小板生成素水平仍然升高（中位值为2565 pg / mL，而中位值为1840 pg / mL）。

　　根据Cox回归分析，高血小板生成素水平也与更好的生存率相关（危险比<1；P= 0.024）。我们还比较了由AA演变而来的MDS患者，诊断为低MDS或高/正常细胞MDS的MDS患者中的血小板生成素水平。Hypo-MDS定义为70岁以下患者的骨髓细胞<30％或70岁以上的患者<20％。MDS由AA演变而来的患者中的血小板生成素水平显着高于基线和主要终点时从头MDS的患者（P= 0.0067）。低-MDS与高/正常细胞MDS之间的血小板生成素水平差异无统计学意义。接受过来那度胺治疗的患者的缓解率是来那度胺治疗后的20％，低甲基化药物治疗后的33％和促红细胞生成药物治疗后的50％（在线补充表S7）。

　　但在接受艾曲波帕治疗9个月后，血小板计数随后下降，成纤维细胞从<5％增至8％。患者在接受支持治疗的情况下停用艾曲波帕后死于感染性并发症。终止艾曲波帕治疗7个月后，另一名反应患者的血小板和ANC下降，因为该患者反应强烈。骨髓评估显示出胚细胞增加和21三体性的获得。该患者成功进行了异体干细胞移植。在UPN-14中，艾曲波帕在第9个月时血小板计数下降了50％以上，并且该患者在停药1个月后因出血而死亡。

　　在无反应者中，有3例患者在进行主要终点评估时疾病进展，原因是与研究开始时的实验室值相比，血小板计数下降了50％以上。这些患者没有一个增加爆炸率。此外，UPN-19在主要终点评估中获得了复杂的核型。UPN-19和UPN-20经历了同种异体干细胞移植并且还活着。UPN-24在停止艾曲波帕后的6个月随访中仍依赖于血小板输注。

　　此外，两名非应答性基线核型异常的患者在16周时出现了其他染色体异常（UPN-2为7号单体染色体，UPN-3为复杂核型），但未达到疾病进展的IWG标准。UPN-2在获得第7号单体性后5年死于AML，而UPN-3在退出研究后9个月死于出血并发症。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。