25名患者中有11名（44％）在主要终点达到了血液学反应；在基线时，有10个被分类为IPSS中级-1风险，一个被分类为低风险。中位反应时间为16周（范围16-20周）。在16周时，单系（5/11，46％）和双系（6/11，55％）响应均被观察到。在接受艾曲波帕（瑞弗兰）治疗之前，11位反应者中有8位依赖输血依赖血小板和/或红细胞，其中16位反应者中有6位变得独立于输血。11名响应者中有3名（27％）在20个月（9-21个月）的中位时间显示先前异常的核型（三体性6，三体性15和缺失13q）正常化（在线补充表S5）。此外，从疗效分析组中排除的前五名患者中的三名（UPN-1，UPN-4，UPN-5）实现了血小板反应，并且在延长臂上持续服用了艾莫巴托。
总共14名患者，包括从疗效分析组中剔除的前五名入组患者中的三名，在研究的扩展阶段继续接受艾曲波帕，中位剂量为150 mg /天（范围为37.5–150 mg）。所有14例患者在接受更长的治疗后血液学进一步改善（稳健反应或单一血统反应）。在主要终点，血红蛋白水平的中位数增加为1.4 g / dL（范围1.2-3.3），血小板数量14 x109/ L（范围-12-67）和中性粒细胞计数为0.71x109/ L（范围-0.2 – 2.52）。
最佳反应时，血小板53.5x109/ L的血红蛋白相对于基线的中位数增加为4.45 g / dL，嗜中性粒细胞的中位数增加为1.14x109/ L。14位患者中有10位的中位给药时间为16个月（范围9-42个月），获得了有力的响应，并且根据方案停用艾曲波帕。其中，四名患者持续接受血液学检查，平均停药15个月（12-21个月）。注意到四名患者的计数下降，并且在最后一次有效剂量下重新开始了艾曲波帕。所有患者在接受艾曲波帕额外中位数治疗12个月（9-14个月）后均获得了第二次强效反应。在数据截断时，这四名患者的艾曲波帕逐渐缩小。在其余的两个有力应答者中，一个出现了PNH克隆并发生血管内溶血，另一名患者出现了疾病进展。
在主要终点达到单一谱系反应的14例患者中有4例在延伸臂上维持了反应，但停止了治疗：1例因随访失败，1例因血小板增多症而停药的艾曲波帕的重新开始治疗仍然无效，另外2例根据IWG标准患有进行性疾病。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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