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托法替尼/托法替布治疗无肌病皮肌炎相关间质性肺病效果如何?

时间:2019-08-13 16:25 来源:康安途 作者:康安途医疗旅游

  最近,《新英格兰医学杂志》刊登了一篇应用托法替布(托法替尼)治疗无肌病皮肌炎相关的间质性肺病的文章,引起了风湿界的轰动,先将该文翻译如下,供大家参考。抗黑素瘤分化相关蛋白(抗MDA5)阳性无肌病皮肌炎(ADM)相关的间质性肺病(ILD)(以下称为ADM-ILD)是一种快速进展且危及生命的疾病。即使应用大剂量糖皮质激素联合环孢霉素、他克莫司、或环磷酰胺进行侵略性的常规治疗,6个月死亡率仍高达50%。

托法替布

  日本研究人员最近报道了Janus激酶(JAK)抑制剂托法替布作为常规治疗失败后的高风险ADM-ILD患者的救治选择可能有效。我们的数据也表明:JAK抑制剂可以清除促炎因子,并且体外实验中清除ADM-ILD来源的T细胞的促纤维化作用。因此,我们进行了一个单中心,开放性临床研究,以评估托法替布治疗早期抗MDA5阳性AMD-ILD的疗效。从2017年7月到2018年9月,共有18名有资格参加试验的患者入组,并接受了糖皮质激素联合托法替布(剂量为5 mg,每日两次)。

  2014年4月至2017年6月期间共有32名符合相同标准且接受常规治疗的患者为历史对照。ILD发病后6个月的存活率在前瞻性组(18例中18例,100%)中明显高于对照组(32例中的25例,78%)(P = 0.04)。随着时间的推移,托法替布组患者的铁蛋白水平、FVC(预测值的百分比)、单次呼吸一氧化碳弥散能力和高分辨率CT的影像学也得到了显著改善。此外,接受托法替布治疗的患者中的大部分不良事件均为低级别。

  详情请访问  风湿免疫  http://www.kangantu.org/ssmy/



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(责任编辑:康安途医疗旅游)

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