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尚杰/托法替布可改善MDA5阳性ADM-ILD患者的生存

时间:2020-04-28 11:14 来源:康安途 作者:康安途医疗旅游

  上海交通大学医学院附属仁济医院南院风湿科的叶霜团队在NEJM发文揭示Janus激酶(JAK)抑制剂托法替布(尚杰)可显著改善MDA5阳性的早期阶段的无肌病型皮肌炎-间质性肺病(ADM-ILD)患者的生存。MDA5阳性皮肌炎 是一种少见、但极其严重的风湿免疫疾病,除具备MDA5抗体这一血清学标志外,通常表现为特征性的皮疹、相对轻微的肌病和快速进展的间质性肺病,从而引起进行性的呼吸衰竭;6个月死亡率可高达50%。

托法替布

  该研究中,研究人员通过一系列生物标志物和机制研究,逐步锁定JAK抑制剂托法替布,可望成为改善ADM-ILD患者预后的靶向药物,开展了单中心、开放标签临床试验,结果显示了托法替布对早期阶段患者(ILD病程<3个月,肺功能受损但FVC≥50%预测值)的临床疗效显著:托法替布组的6个月累积生存率明显高于基线条件匹配的历史对照组(100%vs78%,P=0.0363)。

  虽然该研究结果并不意味着已经解决了这个临床难题,但是对解决该临床难题,跨出了关键的一步。研究结果并不意味着已经解决了这个临床难题,研究者说疾病核心还是需要及时诊断、早期精准干预。值得警示的是,对那些已经进入到严重呼吸功能失代偿才辗转就治的患者,目前的死亡风险仍然居高未下。但无论如何,我们的研究进展是对解决该临床难题、跨越重要门槛的关键一步。微信扫描下方二维码了解更多:

尚杰

  详情请访问  风湿免疫  http://www.kangantu.org/ssmy/



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(责任编辑:康安途医疗旅游)

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